Lösemi tedavisinde bir ilk! 13 yaşındaki kız kurtuldu

2021 yılında T-hücreli akut lenfoblastik lösemi (T-ALL) teşhisi konulan ve hastalığı kemoterapi ve kemik iliği nakli dahil geleneksel tedavilerin hiçbirine yanıt vermeyen Alyssa'nın bundan bir yıl önce ölümü beklediği ve annesi Kiona'nın birlikte son Noelleri olacağını düşünerek ağladığı sırada öncü bir tedavi gidişatı değiştirdi.
13 yaşındaki Alyssa, son çare olarak Londra'daki Great Ormond Street Çocuk Hastanesi'nde (GOSH) sağlıklı bir gönüllüden genetik olarak tasarlanmış bağışıklık hücrelerinin kullanıldığı yeni bir tedavinin klinik deneyine kaydoldu.

6 ay sonra sağlığına kavuştu

28 gün içinde kanseri remisyona girdi ve bağışıklık sistemini eski haline getirmek için ikinci bir kemik iliği nakli almasına imkan tanıdı.

6 ay sonra Leicester kentindeki evinde sağlık durumu gayet iyi gidiyor ve takip bakımı alıyor.
Gelişmeyi bugün dünyaya duyuran hastane, "Bu deneysel tedavi olmadan, Alyssa'nın tek seçeneği palyatif bakımdı" dedi.

GOSH danışmanı Robert Chiesa, sonuçların gelecek birkaç ay içinde izlenmesi ve onaylanması gerekmesine rağmen, 'hastalığın gerilemesinin oldukça dikkate değer olduğunu' söyledi.

Çocuklarda en sık görülen kanser türü olan akut lenfoblastik lösemi (ALL), virüslere karşı savaşan ve virüslerden koruyan B hücreleri ve T hücreleri olarak bilinen bağışıklık sistemindeki hücreleri etkiliyor.

GOSH'un açıklamasına göre Alyssa, belirli bir protein için talimatlar taşımaları amacıyla DNA kodunun harfleri olan tekil nükleotid bazlarının kimyasal olarak dönüştürüldüğü baz düzenlemeli T hücreleri verildiği bilinen ilk hasta.

GOSH ile Londra Üniversitesi Akademisi'nden araştırmacılar, 2015 yılında B hücreli lösemiyi tedavi etmek için genom düzenlemeli T hücrelerinin kullanımının geliştirilmesine yardımcı olmuştu.

DNA değişikliğine gidildi

Ancak diğer bazı lösemi türlerini tedavi etmek için ekibin, kanserli hücreleri tanımak ve bunlara saldırmak üzere tasarlanan T hücrelerinin üretim sürecinde birbirlerini öldürmesi sorununun üstesinden gelmesi gerekiyordu. Birbirlerine zarar vermeden kanserli hücreleri hedeflemelerine imkan sağlamak için baz düzenlemeli hücrelerde çok sayıda ek DNA değişikliğine ihtiyaç vardı.

'Bugüne kadarki en gelişmiş hücre mühendisliğimiz'

GOSH danışmanı olan immünolog ve profesör Waseem Qasim, "Bu, uzman ekipler ve altyapı sayesinde laboratuvardaki en son teknolojileri hastanedeki hastalar için gerçek sonuçlarla nasıl bağdaştırabileceğimizin harika bir gösterisi" diyerek ekledi:

"Bu, şimdiye kadarki en gelişmiş hücre mühendisliğimiz ve diğer yeni tedavilerin, nihayetinde hasta çocuklar için daha iyi geleceklerin önünü açıyor."Açıklamada Alyssa'nın 'klinik denete sadece kendisi için değil, diğer çocuklar için de katılmaya teşvik edildiğine' dair sözlerine yer verildi.

Annesi Kiona, "Umarım bu, araştırmanın işe yaradığını kanıtlayabilir ve böylece daha fazla çocuğa sunulabilir" dedi.

Araştırmacılar bulgularını bu hafta sonu Amerikan Hematoloji Derneği'nin yıllık toplantısında sundu.